– mesélte Somodi Júlia, Zolika édesanyja. A brassói család életében visszafordíthatatlan változást hozott a diagnózis, Júliában pedig már akkor megfogalmazódott: fojtogató tehetetlenségében mégsem ülhet tétlenül.

Az önös célokon túl

„Lehet, hogy Zolikának már késő. Lehet, hogy mire a kutatások befejeződnek, és bármi, ami segíthetne rajta, és eljut hozzánk, már késő lesz. De ha egy családot is megmenthetnénk ettől a kínzó szenvedéstől, az megérné a világ minden fáradságát” – írja Júlia a Cure for Zolika elnevezésű, nemrég indított Facebook-oldalon, ahol rendhagyó adománygyűjtésbe fogott. Barátok, ismerősök és ismeretlenek felajánlásaira lehet itt licitálni május 14-éig, a felajánlott összeg egyenesen az egyesült államokbeli kutatócsoporthoz kerül, a támogató pedig a meglicitált tárgyat kapja ajándékba.

klinikai vizsgálat szükséges ahhoz, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer-engedélyeztetési Hivatal (FDA) jóváhagyja a génterápiát, ennek pedig egyetlen akadálya van, a támogatás hiánya.

Finanszírozás önerőből

A génterápia a genetikai betegségek kezelésének forradalmi megközelítése: azt feltételezi, hogy a meghibásodott gén egyetlen egészséges felépítésű mintáját beültetik a szervezetbe, minek következtében a szervezet ideális esetben elkezdi előállítani a hiányzó enzimet. Ez a legtöbbet ígérő terápiás megközelítés, amelyre a Hunter-szindrómás betegeknek nagy szükségük van.

„Azonban a gyógyszerészet világában a Hunter-szindróma kezelését biztosító gyógyszert »árva gyógyszernek« tekintik, ezek azok a gyógyszerek, amelyek kevesebb mint 200 ezer beteget érintenek. A gyógyszergyártók ugyanis jelentős anyagi alapot biztosítanak gyakoribb betegségek – például a cukorbetegség, a rákkutatás stb. – klinikai vizsgálataihoz, hiszen így a jövőben a gyógyszereladásból nagyobb bevételre számíthatnak. Mivel azonban a Hunter-szindróma előfordulása rendkívül ritka, így nagyon kevés vállalat hajlandó támogatni a kutatást” – magyarázta Júlia. Ennek hiányában tehát

A célösszeg 2,5 milliárd dollár, ebből mostanáig mintegy 1,2 milliárdot sikerült összegyűjteni. „Belső forrásokból tudjuk, hogy júliusban kilenc gyermek kezelése már meg is kezdődhet. De a támogatásgyűjtés itt nem áll le, hiszen ha a klinikai tesztek sikereseknek is bizonyulnak, a gyógyszert még a gyártásra is elő kell készíteni” – tudtuk meg.

Az akció felajánlásait a Cure for Zolika Facebook-oldalon lehet megtekinteni, azonban a kezdeményezés a jelenleg zajló liciten túl is folytatódik majd, Júlia úgy tervezi, az elkövetkező hetekben újabb gyűjtést szervez.